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  3月25日,宣布FDA已经批准(ravulizumab-cwvz)新适应症上市,用于治疗抗水通道蛋白4(AQP4)抗体阳性(Ab+)视神经脊髓炎(NMOSD)。新闻稿指出,这是首款也是唯一一款能够使得此类患者摆脱复发的长效C5补体抑制剂。

  Ultomiris是一款长效补体C5抑制剂,最早于2018年12月获FDA批准上市,用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH);2021年9月,Ultomiris新适应症获FDA批准,用于治疗非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)的成人及儿童(一个月以上)患者;2022年4月,Ultomiris第3项适应症获FDA批准,用于治疗成人全身型重症肌无力(gMG)。

  与此同时,CHAMPION-NMOSD研究也达到了关键次要终点,包括试验期间年化复发率(研究中的复发总次数除以总患者年数)和根据Hauser步行指数(评估移动能力的量表)测量的移动能力(行走能力)相对基线的临床重要变化。

  安全性方面,Ultomiris的安全性数据与以往临床试验中观察到的结果一致,未观察到新的安全性信号。

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